Dal prossimo settembre, potrà essere utilizzata presso Centri specialistici selezionati dalle Regioni, la cura di due tipi di tumori del sangue, quando non rispondono  ad altri trattamenti tradizionali.  Si tratta della terapia genetica innovativa CAR-T, approvata dall'AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), che riguarda i bambini e i giovani fino a 25 anni di età, affetti da  leucemia  linfoblastica  acuta  a cellule B  e i  pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B.

Le CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cell Therapies), sono terapie geniche  che modificano il DNA  dei linfociti  T  del paziente, rendendoli  in grado  di eliminare  selettivamente  le cellule tumorali.

E' un trattamento rivoluzionario e la modifica consiste  nella  introduzione di un gene  (quello del recettore  dell'antigene chimerico CAR)  che  produce  una proteina  di   superficie che permette ai linfociti  di  riconoscere  ed attaccare il tumore.

Le CAR-T sono linfociti T geneticamente ingegnerizzate che esponendo sulla loro superficie un recettore specifico riescono a riconoscere le cellule tumorali come un pericolo per l'organismo  e a distruggerle.

Negli studi clinici, le CAR-T hanno permesso di ottenere  la remissione  completa  della malattia  in circa l'80% dei casi di leucemia linfoblastica  acuta  e per il 40%  dei pazienti con   linfoma a grandi cellule.

Considerata la complessità della procedura, il trattamento  potrà essere  eseguito  soltanto in strutture altamente specializzate che le Regioni dovranno individuare. 

La terapia reingegnerizza le cellule del paziente  per consentire  loro  di riconoscere ed aggredire  quelle malate, ma può presentare   effetti collaterali importanti, come anomalie del sistema immunitario  e sindromi neurologiche, per i quali i ricercatori  stanno studiando  possibili soluzioni. Inoltre, i costi  ancora altissimi  e la  specializzazione  che richiede la metodica, riduce la presenza a pochi centri in Italia.

Sono particolarmente coinvolti nella ricerca  le èquipe  dei professori: Franco Locatelli  all'Ospedale Bambino Gesù di Roma, dove si sta iniziando a testare  le CAR-T anche nei tumori solidi  come il neuroblastoma; Paolo Corradini, all'Istituto Nazionale dei Tumori  di Milano e Pier Luigi Zinzani, al Policlinico  universitario  Sant'Orsola-Malpighi  di Bologna.

Attualmente, ha dichiarato in una intervista  il professor Paolo Ascierto, dell'Istituto Nazionale  dei tumori "G. Pascale" di Napoli,  sono in corso  numerosi studi  per valutare  l'efficacia e la sicurezza  in pazienti affetti da:  cancro della mammella,  del pancreas,  del polmone,  del cervello,  di testa e collo, ma anche altri tumori ematologici  come il mieloma. In Italia, sono stati trattati  dal 2016 ad oggi  30 pazienti, di cui alcuni affetti da leucemia linfoblastica acuta  e altri da linfoma.

FASI DELLA TERAPIA  CAR-T  

La terapia consiste in due fasi: la prima in cui alcune cellule  del sistema immunitario  del paziente, i linfociti T,  vengono prelevate  e modificate geneticamente, in modo da poter essere in grado di riconoscere  le cellule tumorali; una seconda fase in cui queste cellule  modificate vengono  reinfuse  nello stesso paziente permettendo il riconoscimento  della cellula tumorale  e la sua uccisione.

Si tratta di una procedura molto complessa; il trattamento necessita  di una selezione del paziente  accurata, di tempi di attesa  lunghi: devono  trascorrere circa tre mesi  tra il  prelievo  e la reinfusione delle cellule geneticamente modificate.