Aifa approva un nuovo farmaco promettente per la sclerosi multipla
Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale che agisce in maniera selettiva nei confronti delle cellule B CD20. E’ erogabile solo in ambito ospedaliero
Un nuovo farmaco Ocrelizumab è stato approvato recentemente dalla Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) contro la sclerosi multipla recidivante e la forma primariamente progressiva, per le quali, in Italia, non erano disponibili farmaci efficaci. Ocrelizumab, nei pazienti con sclerosi multipla progressiva ed un utilizzo precoce del farmaco, potrebbe rallentare il decorso della malattia e ritardare di circa 7 anni l'aggravamento di sintomi maggiori che portano a grave disabilità. A spiegare i benefici il professor Giancarlo Comi, Direttore del Reparto di Neurologia Sperimentale dell'Ospedale S. Raffaele di Milano, massimo esperto e meriti scientifici per studi e ricerche sulla sclerosi multipla. Il farmaco è a carico del Sistema Sanitario Nazionale ed erogabile solo in ambito ospedaliero. Ocrelizumab Roche è un anticorpo monoclonale, di facile utilizzo per infusione endovenosa e solo una volta ogni 6 mesi. E' un trattamento sicuro che non richiede analisi di routine, nè monitoraggi aggiuntivi. La nuova terapia si basa su una molecola che agisce in modo selettivo sui linfociti B che esprimono il recettore CD 20. I linfociti B sono cellule immunitarie considerate tra le principali responsabili del danno alla mielina (la guaina protettiva che ricopre le fibre nervose) che si osserva nella sclerosi multipla. L'approvazione del farmaco si basa su dati ottenuti da tre studi di fase III di un programma sperimentale effettuato su 2.388 pazienti e dai quali è emerso che Ocrelizumab ha dimostrato una efficacia superiore ad altri farmaci utilizzati nella malattia. Gli effetti indesiderati più comuni associati al farmaco sono state le reazioni alla infusione e le infezioni delle vie respiratorie superiori di intensità da lieve a moderate. L'uso di Ocrelizumab è stato approvato anche in altri Paesi: Nord America, Sud America, Medio Oriente ed Europa Orientale, Australia e Svizzera.
LA SCLEROSI MULTIPLA - Nel mondo, la sclerosi multipla colpisce circa 2,2 milioni di persone, in Europa, indicativamente 750.000. In Italia, le persone affette dalla malattia sono oltre 122.000 ed ogni anno vengono colpite in media 3.400 persone. La malattia può esordire ad ogni età della vita, ma è diagnosticata per lo più tra i 20 e 40 anni e spesso nelle donne che risultano colpite in maniera doppia rispetto agli uomini, mentre i casi prima di 18 anni riguardano solo il 3-5%. E' una malattia neurodegenerativa demielinizzante che colpisce il sistema nervoso centrale (cervello, nervi ottici, cervelletto e midollo spinale) caratterizzata dalla distruzione della guaina mielinica che isola le fibre nervose, all'interno del sistema nervoso centrale. La mielina è una sostanza composta prevalentemente da lipidi e proteine, riveste i nervi e consente la trasmissione rapida e coordinata degli impulsi dal cervello alle altre parti del corpo e viceversa. Quando le fibre nervose perdono parte della mielina che le riveste (demielinizzazione), gli impulsi non vengono più trasmessi correttamente. Le zone in cui la mielina è stata danneggiata o distrutta vengono definite "placche o lesioni" che appaiono come aree indurite (cicatrici multiple). Numerose evidenzecliniche e sperimentali indicano che alla base della malattia vi è una reazione del sistema immunitario contro la mielina che consiste in un processo infiammatorio che colpisce aree circoscritte del sistema nervoso centrale. Nella insorgenza della malattia giocano un ruolo fondamentale alcuni fattori: l'ambiente e l'etnia (clima, agenti tossici, bassi livelli di vitamina D), esposizione ad agenti infettivi e predisposizione genetica.
I sintomi più frequenti sono caratterizzati da: affaticamento, disturbi dell'equilibrio e della coordinazione, disturbi della sensibilità, visivi (significativo calo della vista e movimenti incontrollati dell'occhio), sessuali, spasticità, disturbi della vescica, cognitivi, depressione, atassia, tremori, disturbi del linguaggio (disartria), della deglutizione, cefalea, perdita dell'udito, epilessia, problemi respiratori. I disordini della sensibilità rilevanti e persistenti si manifestano con formicolii, vertigini, debolezza e sensazione di intorpidimento degli arti o perdita di sensibilità al tatto, difficoltà a percepire il calore e il freddo.
I virus del morbillo, della rosolia, della parotite, di certe forme di influenza e quello dell'herpes umano HHV- 6 sembrano in causa nel determinare la malattia. La SM sembra anche essere associata, secondo alcuni studi, al virus di Epstein Barr, responsabile della mononucleosi infettiva. La diagnosi, oltre che clinica (neurologica) si avvale della risonanza magnetica e dell'analisi del liquido cefalo rachidiano, tramite rachicentesi.