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Cellule staminali emopoietiche manipolate consentono il trapianto tra genitore e bambino (aploidentico)

E' il caso del piccolo Alex che ha ottenuto la guarigione con questa tecnologia innovativa

Da cellule staminali emopoietiche manipolate con una tecnica innovativa è possibile il trapianto tra genitore e bambino. Un donatore familiare HLA aploidentico, ha in comune con il  paziente  almeno  uno dei due  cromosomi  su cui  sono codificati  i geni  di istocompatibilità. Sono sempre  aploidentici i genitori  e i figli e la probabilità  che un fratello  sia aploidentico è del 50%.

Di recente, sono risultati positivi  gli interventi terapeutici sul piccolo Alex, il bambino, di allora 20 mesi,  affetto da linfoistiocitosi  emofagocitica, sottoposto il 20 dicembre scorso a trapianto di cellule staminali emopoietiche  da genitore. Le cellule staminali del padre di Alex, infuse nel bambino hanno perfettamente attecchito. Questa  tecnica innovativa di trapianto di midollo da genitore è stata messa a punto  dal professor Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Oncoematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma. La procedura è basata sulla manipolazione  delle cellule staminali emopoietiche (destinate alla produzione  delle cellule del sangue), prelevate dal donatore (nel caso di Alex, il padre), per privarle selettivamente di tutti gli elementi che potrebbero  aggredire l'organismo  del ricevente. In assenza di un donatore perfettamente compatibile (solo un donatore compatibile ogni 100.000 persone),  come in questo caso, la  tecnica rende possibile il trapianto di cellule staminali  emopoietiche (trapianto allogenico) anche da uno dei due genitori, i quali sono compatibili con il proprio figlio solo al 50%.

Le percentuali di guarigione sono risultate sovrapponibili a quelle ottenute  ricorrendo a un donatore perfettamente  compatibile. La metodica viene utilizzata per il trattamento  di pazienti pediatrici affetti da emopatie  maligne  (leucemie) e  in altre patologie  congenite  non tumorali, come le immunodeficienze primitive e le talassemie. Le cellule staminali prelevate dal sangue periferico della mamma o  del papà vengono manipolate  per eliminare le cellule pericolose, in questo contesto i linfociti T alfa /beta + ,responsabili  dello sviluppo di complicanze legate  alla aggressione da parte  di cellule del donatore ai tessuti  del ricevente (malattia da trapianto contro l'ospite  o Graft Versus  Host Disease, Gvhd), lasciando però elevate quantità  di cellule utili (linfociti T gamma/delta + e cellule  Natural Killer) capaci di proteggere il bambino da infezioni severe e, nel caso di pazienti affetti da leucemia, dalla  ricaduta della malattia.  Le cellule staminali trapiantate nel bambino, hanno ripopolato adeguatamente il sistema emopoietico  ed immunitario e non si sono registrate complicanze di tipo infettivo, nè di rigetto.  Un sistema collaudato  per più di 200 pazienti, di cui 8  con linfoistiocitosi emofagocitica  e  risultati sovrapponibili a quelli ottenuti con il trapianto da donatore.

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La HLH (linfoistiocitosi emofagocitica primaria o sindrome da attivazione  macrofagica )  è una rarissima patologia ereditaria del sistema immunitario che colpisce  2  bambini su 100.000 nati.  Un disordine della immunoregolazione, a carattere autosomico recessivo,  in  cui sono stati identificati 5 difetti genetici specifici ed entrambi i genitori sono portatori sani del gene responsabile della patologia. La disfunzione immunitaria consiste in un deficit  della funzione  citotossica  delle cellule T e Natural Killer  ed in una  iperattivazione  di T linfociti  e macrofagi  a cui consegue  iperproduzione  di citochine  pro -flogistiche. Clinicamente, si manifesta con febbre elevata, linfoadenopatia, epato - splenomegalia, talora emorragie  e manifestazioni neurologiche a carico del sistema nervoso centrale. Dati di laboratorio dimostrano una diminuzione delle piastrine, dei leucociti e della emoglobina ed un aumento delle transaminasi,  del ferro e dei trigliceridi, oltre ad alterazioni  emocoagulative. La malattia non lascia speranze, se non quella di un trapianto di cellule staminali emopoietiche.

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Spazio di divulgazione medico-scientifica intesa ad approfondire temi generali che riguardano la salute e gli eventi collegati. Si tratta di articoli di natura medica, affrontati però con un taglio divulgativo accessibile ai non esperti, che non possono in alcun modo sostituirsi a valutazioni o a diagnosi mediche.

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