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A cura di dottoressa Rosanna Cesena

Dalla rivoluzione Crispr la nuova era dell’editing genetico

Secondo lo scienziato Kevin Davies, la nuova tecnica sarà decisiva per costruire il mondo di domani

In un recente libro intitolato: “Riscrivere l’umanità. La rivoluzione Crispr e la nuova era dell’editing genetico”, edito da Cortina, lo scienziato Kevin Davies evidenzia le applicazioni pressoché infinite della nuova tecnica, che sarà decisiva per costruire il mondo di domani. Sarà però necessario munirsi di barriere etiche per evitare abusi e sperimentazioni pericolose.

Il professor Davis, classe 1960, laureato in Biochimica presso l’Università di Oxford, con un dottorato di ricerca in genetica molecolare alla University of London, è il direttore esecutivo del “Crispr Journal” e direttore-fondatore di “Nature Genetics”.

UNA BREVE SINTESI DEL SUO LIBRO.

Crispr è una tecnica di editing genetico che permette di correggere il DNA di qualsiasi organismo, la cui scoperta è valsa a Emmanuelle Charpentiere a Jennifer A. Doudna, il  Premio Nobel per la Chimica 2020. I suoi effetti sono oggetto di studio nel campo delle malattie ereditarie, ma sono costantemente al centro di questioni etiche e dibattiti su possibili applicazioni anche in altri campi.

Crispr è il nome  di un particolare pattern ripetuto  di lettere  del DNA (Acgt) in alcuni batteri. Gli scienziati hanno accertato circa quindici anni fa che la funzione naturale di Crispr è quella di fornire  un sistema immunitario  per difendere  i batteri  dai virus e nel 2011  hanno trasformato  questo sistema  in uno strumento di editing genetico 

Cosa programmabile  in grado  di colpire  quasi tutte le sequenze  specifiche di DNA.

La tecnologia è utilizzata nei laboratori di tutto il mondo e le applicazioni sono quasi  infinite.

Cosa accadrebbe se l’umanità  potesse alterare la sostanza stessa del codice genetico? L’umanità può già farlo. Il problema è l’estendere alla maggior parte delle persone .

La domanda potrebbe riferirsi allo scandalo “Crispr Babies” del 2018, quando uno scienziato cinese modificò il DNA di embrioni umani. Un campanello d’allarme etico perché per la prima volta uno studioso aveva deliberatamente ingegnerizzato il DNA di un essere umano, producendo cambiamenti ereditabili che sarebbero stati trasmessi alle generazioni  future.

La comunità scientifica si è sollevata in opposizione a questa ricerca e la sperimentazione dovrebbe essere ritentata solo sotto linee guida molto rigorose.

La Rivoluzione Crispr è iniziata  perché alcuni  microbiologi, in Spagna  e nei Paesi Bassi  erano  curiosi di queste  ripetizioni  del DNA  e volevano  capire  la loro funzione  biologica.  Di conseguenza, ora abbiamo un settore in forte espansione della industria  biotecnologica, con Aziende  da miliardi di dollari,  come Intellia, Editas, Crispr Therapeutics e BeamTherapeutics  che lavorano  alla cura  di una lunga  lista  di malattie genetiche, oltre  a nuove aziende pronte ad unirsi a loro.

Le prime applicazioni di Crispr si concentrano  su organi e tessuti come il fegato  e l’occhio. Il trattamento di malattie come la distrofia muscolare può essere più complicato, perché sarà necessario  modificare  più cellule. Il trattamento dei disturbi del cervello comporta ulteriori  sfide, quindi  si farà più avanti di qualche anno. Con nuove e più precise forme di editing genetico, si spera che anche i disturbi dello sviluppo neurologico saranno curabili utilizzando Crispr.

Crispr ha anche applicazioni sulle coltivazioni vegetali; nei prossimi decenni la maggior parte delle colture saranno progettate  utilizzando questa nuova tecnica. Il suo editing del gene infatti  può produrre modifiche  specifiche  al genoma della pianta  senza lasciare DNA  estraneo o danni collaterali.

Si discute molto sul futuro della umanità, afferma il professor Davis,  ma io non sono un sostenitore  dei tentativi di  accrescere le potenzialità  della specie umana. Quali geni modificheremmo? Possiamo essere certi che non ci sarebbero effetti collaterali? Le idee sul miglioramento della intelligenza umana  o su altri aspetti  della cognizione  sono destinate  al fallimento. Sarebbe invece interessante se potessimo progettare  una resistenza  genetica  a determinati virus  o radiazioni”.

La questione etica

Il dibattito su Crispr e sull’editing genetico sarà sempre più acceso  nei prossimi anni. Il premio Nobel Jennifer Doudna quando sono emersi i primi rapporti sugli esperimenti di modifica  genetica  negli embrioni umani nel 2015, ha chiesto  agli scienziati di riunirsi per discutere  le implicazioni etiche. Ci sarà un’altra importante Conferenza su questo argomento  a Londra nel 2022.

C’è inoltre un accordo diffuso, nella comunità scientifica sul fatto che, per il momento, l’editing Crispr non dovrebbe essere tentato sugli embrioni umani, in parte  perché non è una tecnica perfetta   e prevedibile, ma anche perché  ci sono ancora pochi scenari in cui  questo intervento  abbia un vero  senso medico.

Dalla rivoluzione Crispr la nuova era dell’editing genetico

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