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"Nyce t- cell", cellule immunitarie modificate con editing genetico Crispr Cas 9 contro il cancro

I primi risultati positivi della sperimentazione

Le cellule immunitarie geneticamente modificate grazie alla tecnica di editing del DNA Crispr Cas 9 per combattere il cancro, sopravvivono all'interno del paziente e funzionano anche dopo diversi mesi; gli ultimi test della Università della Pennsylvania (Philadelphia, Usa) indicano che la terapia è stabile e sicura. Il Team della Università che la sta sperimentando, ha pubblicato sulla rivista "Science" un importante aggiornamento sui risultati raggiunti.

Nyce T - cell, come vengono chiamate, sono sicure, sopravvivono, aumentano di numero e continuano a funzionare anche dopo molti mesi dalla infusione nei pazienti.

Anche se non significa che il trattamento sia pronto per l'applicazione su larga scala, rappresenta un importante passo avanti della ricerca. Questa sperimentazione, rappresenta il primo trial negli Stati Uniti che utilizza la tecnica Crispr Cas 9 per modificare il DNA delle cellule immunitarie  (linfociti T) di pazienti oncologici,  con lo scopo di potenziarle  e renderle più  efficienti  nell'eliminare  le cellule tumorali.

Nella sperimentazione sono stati trattati tre pazienti  in stato avanzato di malattia  (due  pazienti affetti da mieloma multiplo ed un paziente affetto da sarcoma) sui quali le terapie tradizionali  non avevano dato alcun miglioramento.

Recentemente, i ricercatori della immunoterapia guidati dal professor  Carl June  hanno sottolineato  che a 9 mesi di distanza  dalla infusione, le cellule  modificate  erano ancora presenti nell'organismo dei tre pazienti e si erano moltiplicate.

Questi pazienti, inoltre,  erano  ancora vivi e non avevano  mostrato effetti collaterali significativi  riconducibili alla nuova terapia.

Per questo, si poteva ritenere il metodo sicuro. Inoltre, le cellule modificate con Crispr sono stabili, ossia mantengono le modifiche  genetiche  apportate in laboratorio e   la loro attività antitumorale.  " I nostri dati sui primi tre pazienti arruolati in questo studio clinico, dimostrano due cose importanti che, per quanto ne sappiamo, nessuno ha  mai dimostrato prima"- ha spiegato  Carl June - "In primo luogo,  possiamo eseguire con successo e precisione  più modifiche genetiche  durante  la produzione, con le cellule  risultanti  che sopravvivono più a lungo nel corpo umano, rispetto  a qualsiasi dato  pubblicato in precedenza.  In secondo luogo, queste cellule hanno mostrato  di mantenere la capacità  di attaccare e uccidere i tumori".

9 mesi dopo  le infusioni  delle  "Nyce T - cell"  i ricercatori  hanno prelevato  del sangue  ai pazienti      e hanno isolato le cellule modificate  con Crispr per analizzarle. "Questa nuova analisi    dei tre pazienti ha confermato che le cellule prodotte  contenevano    tutte e tre le modifiche" - ha ribadito June -  "E' la prima conferma  delle capacità  della tecnologia Crispr Cas 9 di colpire  contemporaneamente  più geni  negli esseri umani e illustra  il potenziale  di questa  tecnologia  nel  trattamento di molte malattie  che in precedenza  non erano in grado  di essere trattate  o curate".

A differenza  delle Car - T cell, le cellule  (Nyce) hanno subito una tripla  modifica  genetica con Crispr Cas 9  che è stato usato per intervenire sui geni Tcr alpha, Tcr beta e PD1, poi   attraverso un vettore virale le cellule sono state dotate di un recettore sintetico, una molecola in grado di individuare in modo specifico  cellule del tumore.

E' ancora presto  per dire  che oltre ad essere sicure e stabili, la terapia   sia anche efficace. Per il momento i ricercatori  ritengono  soddisfacente  che la malattia  delle persone coinvolte nella sperimentazione  sia stabilizzata.                                                                   

LA TECNICA CRISPR/CAS 9

Crispr Cas 9  è una  tecnica precisa  e potente di correzione  di uno o più geni, in qualsiasi  cellula. Crispr è l'acronimo  di "Clustered regularly interspaced short palindrome repeats", tradotta come "brevi ripetizioni  palindrome raggruppate e separate  a intervalli regolari". Cas 9 è il nome della proteina associata a Crispr: insieme ad altre proteine simili fa parte di un sistema  chiamato Crispr associated system.

Questa tecnica, permette di esplorare  qualsiasi Dna  alla ricerca di particolari  sequenze e di tagliarle. Quelle che  si usano  nella tecnica  in vitro,  sono costituite da filamenti  di Rna complementari  al Dna originale,  che guidano le proteine alla sequenza bersaglio  che si vuole modificare.  Insieme alla cancellazione di interi geni, può servire  a introdurre  nel genoma, in un punto preciso,  un segmento  del tutto estraneo, oltre a correggere  i geni mutati,  in modo che  tornino a funzionare bene. Per rimediare alla presenza di un gene difettoso, un tempo si cercava di aggiungerne uno corretto (Dna  ricombinante). Crispr  è un metodo più preciso, ma non infallibile, per raggiungere un particolare gene, tagliarlo e quindi eliminarlo, oppure  sostituirlo  con un gene  giusto. E' una operazione di precisione  che consente  di intervenire in modo mirato.

I campi di applicazione sono: medicina, biologia e tecnologie. Le preoccupazioni  maggiori  riguardano  l'editing  degli embrioni umani. Se le modifiche  sono effettuate  su un  adulto, solo quella persona  avrà il genoma modificato. Se ad essere  cambiato  è il patrimonio genetico  di un embrione, il futuro adulto potrà   trasmettere le modifiche  alla sua progenie.

A  contendersi  i brevetti della scoperta dell'editing genetico  sono due  ricercatrici: l'americana Jennifer  Doudna e la francese Emmanuelle Charpentier. La tecnica è stata poi adattata alle cellule umane dal cinese Feng Zhang.

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Spazio di divulgazione medico-scientifica intesa ad approfondire temi generali che riguardano la salute e gli eventi collegati. Si tratta di articoli di natura medica, affrontati però con un taglio divulgativo accessibile ai non esperti, che non possono in alcun modo sostituirsi a valutazioni o a diagnosi mediche.

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Commenti (2)

  • la tecnica Crispr Cas 9 sembrerebbe essere una sorta di doping delle cellule immunitarie per farle diventare dei buoni killer di cellule tumorali

  • Forse sono all'antica, ma l'editing genetico e affini mi fa paura, richiama in mente i maghi medioevali e il mito di Frankstein. L'uomo non cambia mai, cerca l'immortalità e poi?

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