In Italia si stimano 130mila persone colpite da colite ulcerosa, sulle circa 250mila che soffrono di malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD Infiammatory Bowel Diseases), fra le quali, anche la malattia di Crohn.

L’incidenza della malattia, intorno ai 10-12 casi su 100mila abitanti, è in linea con quanto si osserva nel resto di Europa, con maggiore diffusione tra i 20 e i 40 anni di età.

I sintomi della colite ulcerosa consistono in: diarrea ricorrente, sangue o muco nelle feci, dolori addominali e dipendono dalla gravità della infiammazione e dalla estensione del tratto di intestino colon colpito. Le cause sono sconosciute, ma l’ipotesi più probabile è che fattori ambientali, quali microrganismi intestinali, in presenza di un assetto genetico predisponente (sono state descritte più di 200 variazioni di geni), possano indurre l’aggressione da parte del sistema immunitario cui è coinvolto anche l’intestino.

Si pensa, quindi, che la malattia possa essere la conseguenza di una attivazione anomala del sistema immunitario, la cui normale funzione è quella di proteggerci dagli agenti dannosi (infezioni, tumori).  L’infiammazione colpisce, in particolare, la mucosa del retto e può estendersi a tutto il colon, potendo determinare erosioni e ulcere. Con l’alternarsi di episodi acuti, seguiti da periodi di remissione clinica, la patologia ha un impatto significativo sulla qualità di vita delle persone colpite e le attività quotidiane e lavorative possono diventare complicate.

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato e reso disponibile il nuovo farmaco Ustekinumab, (già rimborsato dal SSN per la malattia di Crohn). Si tratta di una nuova terapia sviluppata da Janssen, Azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson. L’indicazione farmacologica riguarda il trattamento di pazienti adulti con colite ulcerosa attiva di grado da moderato a grave che hanno avuto una risposta inadeguata, sono risultati intolleranti alla terapia convenzionale o ad una terapia biologica, oppure che presentano controindicazioni mediche a queste terapie.

Ustekinumab è il capostipite della nuova classe di anticorpi monoclonali* attivi contemporaneamente su due interleuchine IL-12 e IL- 23, importanti nel processo infiammatorio responsabile delle malattie infiammatorie croniche intestinali. Il farmaco, avvicina l’obiettivo della remissione duratura della malattia, libera da corticosteroidi, fino ad ora utilizzati come terapia di elezione.

Nello studio UNIFI, Ustekinumab si è dimostrato rapido nell’azione: già dopo 8 settimane, una percentuale maggiore di pazienti trattati con la dose di induzione per via endovenosa era in remissione clinica rispetto al placebo.

Il trattamento deve essere iniziato con una singola dose per via endovenosa, cui fa seguito dopo 8 settimane la prima somministrazione sottocutanea che è seguita dalle successive ogni 12 settimane. Nel caso di pazienti che non rispondono alla dose ogni 12 settimane è possibile aumentare la frequenza di dosaggio ogni 8 settimane. La flessibilità di somministrazione dell’anticorpo monoclonale ha un positivo impatto sulla vita del paziente e sui costi a carico del Servizio sanitario.

(*) Gli anticorpi monoclonali (MAb, Monoclonal Antibodies) sono proteine prodotte in laboratorio, con tecniche di DNA ricombinante, derivanti da un unico tipo di cellula immunitaria (linfocita B) per riconoscere una struttura specifica, chiamata antigene, nell’organismo, legarsi ad essa e neutralizzarla.

Gli anticorpi monoclonali infatti, possiedono una affinità altamente specifica per un determinato tipo di antigene e si legano ad esso consentendo di ottenere una marcata risposta immunitaria.