Approvata in Italia la terapia genica Car-t, innovativa per alcuni tipi di tumori del sangue
Da settembre potrà essere utilizzata presso Centri specialistici selezionati dalle Regioni
Dal prossimo settembre, potrà essere utilizzata presso Centri specialistici selezionati dalle Regioni, la cura di due tipi di tumori del sangue, quando non rispondono ad altri trattamenti tradizionali. Si tratta della terapia genetica innovativa CAR-T, approvata dall'AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), che riguarda i bambini e i giovani fino a 25 anni di età, affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B e i pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B.
Le CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cell Therapies), sono terapie geniche che modificano il DNA dei linfociti T del paziente, rendendoli in grado di eliminare selettivamente le cellule tumorali.
E' un trattamento rivoluzionario e la modifica consiste nella introduzione di un gene (quello del recettore dell'antigene chimerico CAR) che produce una proteina di superficie che permette ai linfociti di riconoscere ed attaccare il tumore.
Le CAR-T sono linfociti T geneticamente ingegnerizzate che esponendo sulla loro superficie un recettore specifico riescono a riconoscere le cellule tumorali come un pericolo per l'organismo e a distruggerle.
Negli studi clinici, le CAR-T hanno permesso di ottenere la remissione completa della malattia in circa l'80% dei casi di leucemia linfoblastica acuta e per il 40% dei pazienti con linfoma a grandi cellule.
Considerata la complessità della procedura, il trattamento potrà essere eseguito soltanto in strutture altamente specializzate che le Regioni dovranno individuare.
La terapia reingegnerizza le cellule del paziente per consentire loro di riconoscere ed aggredire quelle malate, ma può presentare effetti collaterali importanti, come anomalie del sistema immunitario e sindromi neurologiche, per i quali i ricercatori stanno studiando possibili soluzioni. Inoltre, i costi ancora altissimi e la specializzazione che richiede la metodica, riduce la presenza a pochi centri in Italia.
Sono particolarmente coinvolti nella ricerca le èquipe dei professori: Franco Locatelli all'Ospedale Bambino Gesù di Roma, dove si sta iniziando a testare le CAR-T anche nei tumori solidi come il neuroblastoma; Paolo Corradini, all'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano e Pier Luigi Zinzani, al Policlinico universitario Sant'Orsola-Malpighi di Bologna.
Attualmente, ha dichiarato in una intervista il professor Paolo Ascierto, dell'Istituto Nazionale dei tumori "G. Pascale" di Napoli, sono in corso numerosi studi per valutare l'efficacia e la sicurezza in pazienti affetti da: cancro della mammella, del pancreas, del polmone, del cervello, di testa e collo, ma anche altri tumori ematologici come il mieloma. In Italia, sono stati trattati dal 2016 ad oggi 30 pazienti, di cui alcuni affetti da leucemia linfoblastica acuta e altri da linfoma.
FASI DELLA TERAPIA CAR-T
La terapia consiste in due fasi: la prima in cui alcune cellule del sistema immunitario del paziente, i linfociti T, vengono prelevate e modificate geneticamente, in modo da poter essere in grado di riconoscere le cellule tumorali; una seconda fase in cui queste cellule modificate vengono reinfuse nello stesso paziente permettendo il riconoscimento della cellula tumorale e la sua uccisione.
Si tratta di una procedura molto complessa; il trattamento necessita di una selezione del paziente accurata, di tempi di attesa lunghi: devono trascorrere circa tre mesi tra il prelievo e la reinfusione delle cellule geneticamente modificate.